Благодаря редактированию генома можно будет предотвратить генетические заболевания крови

Исследователями из Университета Карнеги Меллон был проведен опыт на мышах. Ими была использована известная технология CRISPR. Но специалисты не стали использовать ферменты, которые разряжают ДНК. Вместо этого ученые при помощи наночастиц осуществляли доставку в ДНК синтетических молекул (пептидных нуклеиновых кислот), которые позволяли «чинить» неисправный ген.

Исследователи сумели вылечить подопытных мышей от бега-талассемии (наследственное заболевание крови). Им удалось устранить неисправность в гене, который связан с производством гемоглобина. Был опробован способ и на клетках человеческого костного мозга. Они были изменены на 7%. За счет этого провоцировался рост уровня гемоглобина. Сохранить положительный эффект удалось сохранить несколько месяцев. К слову, раньше канадскими исследователями был разработан новый тест, позволяющий диагностировать редкие генетические болезни у новорожденных. В него входили свыше 4,8 тыс. генов, которые связаны с такими заболеваниями. Новый метод позволил ученым поставить диагноз 40% детям, принимавшим участие в эксперименте.